История трехлетней Ксюши Маисеенко из Могилева уже несколько месяцев не оставляет равнодушными тысячи людей по всей стране. Напомним: девочке диагностировали спинальную мышечную атрофию 2-го типа. Диагноз тяжелый, но не безнадежный. Был организован сбор средств на один из самых дорогих в мире препаратов, а также на поддерживающую терапию.
Благодаря активной позиции Белорусского союза женщин, Белорусского Красного Креста, общественных организаций и, конечно, тысяч неравнодушных граждан, необходимая сумма была собрана. Казалось бы — мечта близка, главный шаг сделан. Однако многих сейчас волнует вопрос: почему препарат до сих пор не введен?
Чтобы дать исчерпывающие ответы и развеять возможные домыслы, в Могилеве состоялась пресс-конференция с участием ведущих специалистов системы здравоохранения и социальной защиты. На вопросы журналистов отвечали: начальник главного управления по здравоохранению Могилевского облисполкома Владимир Гацко, главный внештатный специалист Министерства здравоохранения по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей, врач высшей категории Ирина Жевнеронок, заместитель председателя комиссии по делам несовершеннолетних облисполкома Наталья Игнатенко, заместитель начальника отдела по охране материнства, детства, по работе с обращениями граждан и юридических лиц главного управления по здравоохранению облисполкома Татьяна Коняева, главный врач Могилевской областной детской больницы Игорь Каско, главный врач Могилевского специализированного Дома ребенка для детей с органическим поражением центральной нервной системы с нарушением психики Юлия Подолякина.
Так, Ирина Жевнеронок рассказала о состоянии маленькой пациентки, ходе лечения и тех факторах, которые влияют на принятие решений генной терапии.
По словам Ирины Владимировны, Ксюше уделяется максимальное внимание, все необходимые медицинские процедуры проводятся в полном объеме.
— На сегодняшний день мы наблюдаем хорошую положительную динамику. За то время, пока ребенок принимал препараты, поступившие благодаря помощи неравнодушных граждан, девочка стала самостоятельно сидеть, — сказала Ирина Владимировна. — Мы видим, как увеличивается сила в ручках, появляется большая амплитуда движений. Для такого короткого интервала времени это крайне хороший результат.
Лечение продолжается. Параллельно ведется подготовка к введению препарата, на который собирали средства неравнодушные люди. Однако здесь есть важные медицинские нюансы.
— Препарат будет введен при условии, когда организм ребенка будет готов к предстоящей генной терапии, — поясняет Ирина Жевнеронок.
По словам специалиста, окончательное решение о переходе к генной терапии будет приниматься после получения результатов анализа антител к аденовирусу. Этот показатель должен находиться в строго определенных пределах для безопасного проведения процедуры.
— На сегодняшний день в организме обнаружены антитела, которые, по сути, являются противопоказанием для введения препарата, — констатирует врач. — Поэтому уже на этапе предварительного принятия решения мы инициируем забор крови для определения титра антител, чтобы четко понимать ситуацию и давать окончательное заключение, формировать заявки на приобретение препарата.
При этом Ирина Владимировна подчеркивает: врачи стараются оказать помощь максимально быстро, в том числе используя средства благотворительных фондов для покупки лекарств.
Говоря о возможных рисках, специалист откровенна:
— Препарат, который мы планируем ввести, является генотоксичным. Может развиться острая печеночная недостаточность. В мировой практике описаны, к сожалению, даже летальные исходы.
Чтобы минимизировать эти риски, ребенок перед началом генной терапии начинает принимать гормональные препараты для иммуносупрессивной терапии, причем в весьма высоких дозировках. Такой курс занимает не менее трех месяцев.
— В связи с этим, если мы видим, что на данный момент риски проведения генной терапии достаточно высоки, мы предпринимаем попытки использовать другие виды лечения, а затем пересматриваем эту позицию, — объясняет Ирина Жевнеронок.
В случае с Ксюшей, подчеркивает врач, используемый сейчас гормональный препарат уже за 3,5 недели дал значительную положительную динамику. Это крайне важно — белок, который необходим, ребенок уже получает.
Бывают случаи, когда через 2–3 месяца врачи оценивают эффективность такого лечения и меняют свое решение в пользу проведения генозаместительной терапии.
— На сегодняшний день мы видим положительную динамику в двигательном развитии, — резюмирует Ирина Владимировна. — Одним из условий, ограничивающих проведение генной терапии, является нарушение минерализации костей.
По результатам станет ясно, насколько эффективной оказалась текущая терапия, и будет принято решение о дальнейших шагах.
Владимир Гацко добавил, что на сегодняшний день врачи продолжают обсуждать и рассматривать выбранную тактику, чтобы принять максимально взвешенное и правильное решение — ради здоровья Ксюши.
Особое внимание специалисты уделили судьбе средств, собранных неравнодушными людьми.
— Конечно, все собранные деньги будут потрачены конкретно на данного ребенка, — подчеркнул Владимир Гацко. — При условии доступа к тем средствам, которые были собраны, решения будут приниматься только в интересах ребенка и при полном контакте с его матерью.
Как пояснили специалисты, в процессе подготовки к лечению девочки есть важные медицинские и организационные нюансы, связанные с покупкой необходимого препарата. И здесь ключевая роль принадлежит маме — именно от оперативности ее решений и слаженности действий медиков зависит, будет ли препарат закуплен вовремя.
— Перед началом процедуры закупки мы выполняем анализ крови на определение титра антител, — рассказывает Ирина Жевнеронок. — Однако существуют серьезные ограничения, поскольку мы жестко привязаны к конкретной лаборатории, которая проводит данное исследование. Она находится в Нидерландах.
Когда приходит результат, подтверждающий, что генная терапия возможна, у врачей остается крайне мало времени для закупки препарата. Потому что срок годности этого анализа составляет всего 30 дней.
— Я обращаю на это особое внимание, — подчеркивает специалист.
Таким образом, время становится критическим фактором: от скорости принятия решений мамой и оперативности медиков зависит успех всей процедуры.
На сегодняшний день девочка находится в Могилевском специализированном Доме ребенка. Мать передала ее, чтобы у дочери был полноценный уход и наблюдение, выполнялись все необходимые медицинские процедуры.
Важный этап — реабилитация. После проведения всех назначенных процедур девочку готовы принять на восстановление в Могилевской областной детской больнице. Главный врач учреждения Игорь Каско заверил: медицинская база, оборудование и специалисты готовы принять ребенка и обеспечить качественное сопровождение на всех этапах. Все необходимое для этого, по его словам, в больнице имеется в полном объеме.
Фото автора
